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一次发表一篇文章,增进威廉希尔最新网址对基因治疗研究的理解

科学 | 2022年3月25日

Dr. 黄永彦是威廉希尔最新网址的高级顾问. 以前, 她曾担任集团副总裁兼全球医疗事务主管,领导威廉希尔最新网址药物开发的医疗方面,以获得最佳的患者结果,并在临床研究到全球医疗事务活动的药物开发方面有良好的记录,以支持批准和管道治疗药物.

威廉希尔最新网址公布血友病3期临床试验数据 新英格兰医学杂志

40年前,基因疗法的想法似乎是科幻小说. 使用改良病毒或其他分子工具向人类细胞传递基因蓝图? 不难想象,将这项技术从怀疑论者的领域推向临床研究,需要经历一段西西弗斯式的旅程. 然而,科学已经把威廉希尔最新网址带到了一个令人兴奋的时刻,基因治疗研究正在迅速发展,大量正在进行的研究每天都在教会威廉希尔最新网址更多关于如何针对遗传疾病和制造基因疗法的知识.

威廉希尔最新网址很高兴能成为这一旅程的一部分. 在威廉希尔最新网址, 在威廉希尔最新网址众多正在进行的研究中,有一项针对严重血友病a的三期试验,这是所有基因疗法中规模最大的三期研究之一, 血友病A基因治疗的临床经验持续时间最长. 该研究的其他数据发表在 新英格兰医学杂志 (NEJM), 这是第三篇详细介绍这种研究性疗法的文章 杂志. 本出版物提供了为期一年的三期临床研究数据, 这又得到了威廉希尔最新网址所学知识的进一步支持 上个月介绍过 欧洲血友病及相关疾病协会(EAHAD). 这篇文章也被引用在一篇社论发表在同一期的 杂志 将基因治疗研究置于现有管理方案的背景下.

威廉希尔最新网址很自豪能够成为严重血友病A基因治疗研究的先驱,并分享患者个人数据,这有助于更全面地了解这种潜在变革性药物的全部数据集,汉克·福克斯说, M.D.他是威廉希尔最新网址全球研发总裁. “Valoctocogene roxaparvovec对血友病A的研究时间比任何其他基因疗法都要长, 年复一年, 威廉希尔最新网址继续增加威廉希尔最新网址对这种研究性疗法如何潜在地有益于血友病A患者的生活的了解. 威廉希尔最新网址非常感谢研究参与者和调查人员在这个开发项目中发挥的重要作用, 包括GENEr8-1, 最大的血友病A基因治疗研究.” It is important to note that research into valoctocogene roxaparvovec is ongoing; it has not been determined to be safe or effective or approved for use outside of a clinical trial.

除了NEJM分享的研究结果之外, 威廉希尔最新网址正在与valoctocogene roxaparvovec进行多项同步研究, 包括一项人类肝脏活检的分析,以及一项评估预防性皮质类固醇方案对严重血友病a患者服用丙氧基罗沙帕韦后FVIII表达影响的研究.

这些研究中的每一项都有助于回答有关生物素项目和整个基因治疗的具体问题. 威廉希尔最新网址在基因治疗研究方面的持续投资旨在帮助推进整个基因治疗领域,以满足患者的迫切需求. 这项研究的发表标志着这一过程中令人兴奋的一步, 威廉希尔最新网址期待着学习和分享更多.

Dr. 黄永彦是威廉希尔最新网址集团副总裁兼全球医疗事务主管,领导威廉希尔最新网址的药物开发,为患者提供最佳治疗效果,并在临床研究到全球医疗事务活动的药物开发方面拥有良好的记录,以支持已批准和管道的治疗药物.

Dr. Wong在血友病和血红蛋白病患者的治疗和管理方面也有丰富的经验,在儿科血液学/肿瘤学方面有20多年的经验,发表了50多篇同行评审的临床和科学论文.