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  • 细胞培养

    一种营养丰富的溶液,支持细胞系的生长.

  • 一种由活细胞产生的蛋白质,在体温下引起特定的生化反应.

  • 酶的辅助因子

    用来“激活”特定酶的天然分子.

  • 酶替代疗法(ERT)

    一种治疗方法,旨在解决与溶酶体储存障碍或其他以酶缺乏为特征的疾病相关的潜在酶缺乏症.

  • 外显子

    DNA或RNA分子的一段,包含编码蛋白质或肽序列的信息.

  • 宿主细胞

    一种经过基因改造以产生特定蛋白质的细胞,它被用作“种子”以产生与其相同的细胞(细胞系)。.

  • 溶酶体储存障碍(LSD)

    溶酶病一种以细胞溶酶体内底物积聚为特征的疾病.

  • 溶酶体

    消化器一种利用酶消化细胞内废物和物质的细胞器.

  • 粘多糖病I (议员们我)

    一种溶酶体储存障碍,其特征是缺乏α - l -硬糖苷酶.

  • 粘多糖病VI (议员六世)

    缺酶症一种以缺乏酶为特征的溶酶体储存紊乱症, n -乙酰半乳糖胺4-磺化酶(芳基磺化酶B).

  • 细胞器

    细胞内执行专用功能的小结构, 类似于人体内的器官.

  • 孤儿药认定

    A U.S. 食品和药物管理局授予正在开发的用于治疗200种以下疾病的研究产品的称号,在美国有000名患者. 具有孤儿药地位的产品是第一个被批准用于特定适应症的产品,在美国有7年的市场独占权.

  • 孤儿药品名称

    欧洲医学评估机构授予用于发病率低于五成的疾病的研究产品,在欧盟有000名患者. 具有孤儿药地位的产品是第一个被批准用于特定适应症的产品,在欧盟有10年的市场独占权.

  • 苯丙氨酸羟化酶(PAH)

    苯丙氨酸一种代谢苯丙氨酸所需的酶,苯丙氨酸是一种在大多数含蛋白质食物中发现的氨基酸. 患有北大的人缺乏足够数量的这种酶.