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原理很简单. 前景是巨大的.

DNA产生RNA, RNA产生蛋白质:这是简化的生物学中心法则. 在威廉希尔最新网址, 威廉希尔最新网址致力于开发在中心教义的各个层面进行干预的突破性药物. 二十多年前,当威廉希尔最新网址的大门打开时, 威廉希尔最新网址的核心科学模式是酶替代疗法, 威廉希尔最新网址利用它来为一些世界上最罕见的遗传疾病提供一种缺失蛋白质的合成副本,而这些疾病的医疗需求却没有得到高度满足. 这种有针对性的方法导致了五种疑难病症的突破性治疗方法的发展.

如今,威廉希尔最新网址仍然处于分子医学的前沿. 通过研究人类基因组, 威廉希尔最新网址已经设计出比蛋白质或RNA更深入的突破性技术来解决遗传疾病的根本原因:DNA. 威廉希尔最新网址公司正在研究使用腺相关病毒(AAV)基因疗法将短链DNA传递给细胞, 身体可以用哪一种作为模板来制造所需的蛋白质, 使用自己的, 本机机械. 该治疗平台利用了数十年的研究和科学进步,具有治疗多种疾病的潜力.

目前的合作

进一步致力于开发有前途的基因治疗候选人, 威廉希尔最新网址的临床前合作 DiNAQOR AG) 扩展威廉希尔最新网址的基因治疗管道,包括用于MYBPC3肥厚性心肌病(HCM)的DiNA-001, 最常见的遗传性心脏病之一. 高达60%的HCM病例源于遗传, 据估计,其中40%的病例是由MYBPC3突变引起的, 编码心肌肌球蛋白结合蛋白C的基因.

威廉希尔最新网址的平台专长不仅限于基因治疗. 威廉希尔最新网址的临床前合作 深的基因组学 将利用人工智能(深的基因组学的AI Workbench)来识别寡核苷酸候选药物,以治疗需求未被满足的罕见疾病, 进一步扩大威廉希尔最新网址的能力组合,使治疗努力不仅仅针对DNA和蛋白质, 但RNA, 也.

随着在多个领域不断扩大的平台专业知识, 威廉希尔最新网址致力于为每一种独特的病症寻找最佳治疗方法,这一点从未如此明确.

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威廉希尔最新网址独特的基因治疗方法

威廉希尔最新网址在研究性基因疗法的生产中设定了一个金标准, 作为极少数拥有自己生产设施的药物研发公司之一. 这种密集的参与水平允许持续的流程改进, 帮助威廉希尔最新网址建立纯度和效力的高规格. 威廉希尔最新网址的研究性基因疗法的安全性和有效性目前正在对多种疾病进行评估.

威廉希尔最新网址在基因治疗领域建立的技术专长证明了威廉希尔最新网址的奉献精神, 许多AAV基因治疗领域的先驱者都是威廉希尔最新网址团队的成员. 威廉希尔最新网址将继续研究优化基因治疗方法, 包括新的衣壳技术,旨在增强这种治疗方法的最有益属性.