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威廉希尔最新网址通过基因发现改变生命.

每一种候选药物都是基于对其所要解决的疾病的遗传学和潜在生物学的基本理解. 该公司认为,运用自己的知识来产生变革性的影响不仅仅是一种使命, 而是对那些受益最大的人的义务.

分子
阶段(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)
  • 血友病A: Roxaparvovec (bmn270) AAV-Factor VIII*
    欧盟批准
    目标指示

    Valoctocogene roxaparvovec是一种正在监管审查的AAV5基因疗法,用于治疗严重血友病A.

    *BMN 270已获欧盟批准有条件使用,并作为ROCTAVIAN™(valoctocogene roxaparvovec)上市. 它还没有被批准在美国使用.

    了解更多 关于Roxaparvovec
  • 遗传性血管性水肿:BMN 331
    第一阶段
    目标指示

    BMN 331是一种研究性aav5介导的基因疗法,旨在解决遗传性血管性水肿(HAE)

    了解更多 关于bmn331 AAV
  • 苯丙酮尿症:BMN 307
    第一阶段
    目标指示

    BMN 307是一种研究性aav5介导的基因疗法,旨在解决苯丙酮尿症(北大)

    了解更多
  • 高草酸尿:BMN 255
    第一阶段
    目标指示

    bmn255是一种用于治疗高草酸尿的实验性小分子药物

  • α -1抗胰蛋白酶缺乏症:BMN 349
    临床前
    目标指示

    BMN 349是一种实验性小分子,旨在解决α -1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)

  • 杜氏肌营养不良症:bmn351
    临床前
    目标指示

    bmn351是一种研究性反义寡核苷酸(ASO),旨在治疗外显子-51跳抗性杜氏肌营养不良症(DMD)

  • 肥厚性心肌病:BMN 293 (DINA-001)
    临床前
    描述/指示

    bmn293是一种用于治疗MYBPC3肥厚性心肌病的研究性基因疗法


图片来源:生物素科学家
临床试验

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