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BMN 307是一种研究性aav5 -苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因疗法,旨在使患者血液苯丙氨酸(Phe)浓度水平正常化 with PKU.

BMN 307是威廉希尔最新网址公司潜在的第三种PKU治疗方案, 威廉希尔最新网址的第二个基因治疗临床项目. 沙巴体育足球网址和欧洲药品管理局都已授予BMN 307孤儿地位. BMN 307尚未被确定是安全或有效的,也未被批准使用.


Molecule
阶段(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)
  • 苯丙酮尿症:BMN 307
    Phase 1
    目标指示

    BMN 307是一种研究性aav5介导的基因疗法,旨在解决苯丙酮尿症(PKU)

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图片来源:生物素科学家
临床试验

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