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bmn331是一项研究, AAV5-based, 基因疗法正在开发中,用于治疗遗传性血管性水肿(HAE),这是威廉希尔最新网址产品组合中的第三个候选基因疗法.

HAE是一种罕见的遗传性疾病,其特征是自发肿胀,可阻塞气道和阻止呼吸,危及生命. HAE的主要类型是由 SERPING1 gene. 这种基因编码一种名为C1-INH*的蛋白质,这种蛋白质在控制体内某些类型的肿胀中起着重要作用. 当C1-INH缺失或不能正常工作时,会发生突然的、意外的肿胀事件.

bmn331研究采用了一种新的方法,旨在通过一次性基因治疗来预防这些肿胀发作,目前正在研究是否可以引入 SERPING1 gene into the body, the safety profile, 以及它是否能使个体产生自己的功能C1-INH蛋白.

威廉希尔最新网址是研究和制造基因疗法的领导者,已经在研究类似BMN 331的血友病a和苯丙酮尿症的治疗方法. 威廉希尔最新网址很高兴能够利用这一经验,在威廉希尔最新网址的研究和开发过程中,为HAE患者带来一种潜在的新治疗方案. Please note that BMN 331 is currently under investigation; the safety and efficacy in humans has not yet been determined.

*C1酯酶抑制剂(C1- inh)是一种在血液液体部分中发现的蛋白质. 它控制着一种叫做C1的蛋白质,这是补体系统的一部分.


Molecule
阶段(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)
  • 遗传性血管性水肿:BMN 331
    Phase 1
    Target Indication

    BMN 331是一种研究性aav5介导的基因疗法,旨在解决遗传性血管性水肿(HAE)

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图片来源:生物素科学家
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