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Valoctocogene roxaparvovec是一种用于治疗严重血友病A的研究性AAV5基因疗法. 它已在欧盟获得有条件使用的批准,并作为ROCTAVIAN™(valoctocogene roxaparvovec)上市。. 它在美国还没有被批准使用.

A型血友病是一种由凝血因子VIII缺乏引起的遗传性疾病. It is the most common type of hemophilia and occurs much more frequently in males; incidence is estimated at 1 in 4,000-5,男性出生000人.

天生患有血友病的人产生很少或根本不产生凝血因子. 血友病的两种主要类型是A和B. A型血友病患者凝血因子VIII缺失或水平较低. B型血友病患者凝血因子IX缺失或水平较低. 这些蛋白质在凝血过程中与血小板一起工作. 当血管受伤时, 凝血因子帮助血小板粘合在一起,堵塞血管上的伤口和破裂,从而止血. 许多血友病患者经历自发性出血事件,导致进行性和使人衰弱的关节损伤.

目前大多数血友病严重的A型患者的护理标准是每周三次静脉输注的预防性方案. 即使采取预防方案,许多患者仍会经历自发性出血事件.

基因治疗研究与血友病A


分子
阶段(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)
  • 血友病A: Roxaparvovec (bmn270) AAV-Factor VIII*
    欧盟批准
    目标指示

    Valoctocogene roxaparvovec是一种正在监管审查的AAV5基因疗法,用于治疗严重血友病A.

    *BMN 270已获欧盟批准有条件使用,并作为ROCTAVIAN™(valoctocogene roxaparvovec)上市. 它还没有被批准在美国使用.

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图片来源:生物素科学家
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