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首个也是唯一的议员们我酶替代疗法.

指示

ALDURAZYME (laronidase)适用于Hurler和Hurler-Scheie型粘多糖病I (议员们我)患者以及有中度至重度症状的Scheie型患者. 治疗轻度感染的Scheie型患者的风险和益处尚未确定.

ALDURAZYME已被证明可以改善肺功能和行走能力. ALDURAZYME尚未评估对该疾病的中枢神经系统表现的影响.

使用限制:

  • 治疗轻度感染的Scheie型患者的风险和益处尚未确定.
  • ALDURAZYME尚未评估对该疾病的中枢神经系统表现的影响.

警告:有过敏反应风险

  • 在ALDURAZYME期间,一些患者出现了危及生命的过敏反应® 注入.
  • 在使用ALDURAZYME时,应随时提供适当的医疗支持.
  • 呼吸功能受损或急性呼吸道疾病患者可能因输注反应而有呼吸功能受损严重急性加重的风险,需要额外监测.

ALDURAZYME® (laronidase)是一种酶替代疗法,旨在解决粘多糖症I (议员们我)的根本原因。. ALDURAZYME由威廉希尔最新网址公司生产,并由美国赛诺菲健赞公司商业化, EU, 与国际.

议员们我是一种由α - l -硬糖苷酶缺乏引起的遗传性溶酶体储存障碍, 一种溶酶体酶,通常用于分解某些复杂的碳水化合物,如糖胺聚糖(gag). 如果没有足够数量的酶, 正常的gag分解不完整或被阻断. 然后,细胞无法排出碳水化合物残留物,它们积聚在细胞的溶酶体中. 这种积累破坏了细胞的正常功能,引起了疾病的临床表现.


分子
阶段(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)

 

重要安全资讯

警告:有过敏反应风险

  • 在ALDURAZYME期间,一些患者出现了危及生命的过敏反应® 注入.
  • 在使用ALDURAZYME时,应随时提供适当的医疗支持.
  • 呼吸功能受损或急性呼吸道疾病患者可能因输注反应而有呼吸功能受损严重急性加重的风险,需要额外监测.

警告和注意事项

过敏反应和超敏反应

  • 在ALDURAZYME输注后3小时内或最多3小时内观察到患者出现过敏反应和严重过敏反应. 其中一些反应危及生命,包括呼吸衰竭, 呼吸窘迫, 喘鸣, 呼吸急促, 支气管痉挛, 阻塞性呼吸道疾病, 缺氧, 低血压, 心动过缓, 和荨麻疹.
    • 如果出现过敏或其他严重过敏反应, 立即停止ALDURAZYME输注并开始适当的药物治疗.
    • 如果考虑在议员们我患者中使用肾上腺素,应谨慎,因为这些患者中冠状动脉疾病的患病率增加.
    • 干预措施包括复苏, 机械通气支持, 紧急气管切开术, 住院治疗, 用吸入-肾上腺素能激动剂治疗, 肾上腺素, 静脉注射糖皮质激素.
  • 在ALDURAZYME的临床研究和上市后安全经验, 大约1%的患者经历了严重或严重的过敏反应. 在议员们我患者中, 先前存在的上气道阻塞可能导致某些反应的严重程度. 因为有复发的可能, 一些最初出现严重反应的患者可能需要长时间观察.
  • 应考虑在过敏或严重过敏反应后重新施用ALDURAZYME的风险和益处. 应该格外小心, 采取适当的复苏措施, 如果决定重新管理该产品.

与给药相关的急性呼吸道并发症

  • 在输注ALDURAZYME时有急性发热或呼吸道疾病的患者可能有更大的输注反应风险. 在使用ALDURAZYME之前,应仔细考虑患者的临床状况,并考虑延迟ALDURAZYME输注.
  • 睡眠呼吸暂停在议员们我患者中很常见. 在开始使用ALDURAZYME治疗之前,应考虑气道通畅度的评估. 在睡眠中使用补充氧气或持续气道正压通气(CPAP)的患者,在输注期间,如果出现输注反应或使用抗组胺剂引起的极度嗜睡/睡眠,应随时准备这些治疗方法.

急性心肺衰竭的风险

  • 在给易液体超载的患者或患有急性潜在呼吸道疾病或心脏和/或呼吸功能受损且需要限制液体的患者使用ALDURAZYME时,应谨慎. 这些患者在输液过程中可能有心脏或呼吸状态严重恶化的风险.
  • 在ALDURAZYME输注期间,应随时提供适当的医疗支持和监测措施, 一些患者可能需要更长时间的观察,这应该基于患者的个人需求.

输液反应

  • 因为可能会发生灌注反应, 患者应在输注前接受退烧药和/或抗组胺药. 如果发生输注相关反应, 不考虑预处理, 降低注射速度, 暂时停止注射, 或给予额外的退烧药和/或抗组胺药可改善症状.

不良反应

6岁及以上患者

  • 在≥10%的患者中,最常见的不良反应为输液反应(32%)。. 这些症状包括皮疹(36%)、潮红(23%)、注射部位反应(18%)和感觉异常(14%)。. 其他常见不良反应包括上呼吸道感染(32%), 反射亢进(14%), 静脉通路不良(14%).

6个月及以上的患者

  • 最常见的严重不良事件是中耳炎(20%)和ALDURAZYME输注所需的中心静脉插管(15%)。. 在≥10%的患者中,最常见的不良反应为输液反应(35%)。. 其中包括发热(30%), 发冷(20%), 血压升高(10%), 心动过速(10%), 氧饱和度降低了10%.

请参阅 完整的处方信息 包括ALDURAZYME的盒装警告.


图片:科学家处理烧杯
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