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这是首个被批准的治疗巴顿病的方法.

BRINEURA® (cerliponase阿尔法)被表明可以减缓3岁及以上的晚期婴儿神经蜡样脂褐斑病2型(CLN2)有症状的儿童患者的下床活动丧失。, 也称为三肽基肽酶1 (TPP1)缺乏症. Brineura是第一个直接注入脑液的酶替代疗法, 治疗CLN2疾病的潜在原因,帮助替换受影响儿童缺失的TPP1酶.

因为可能会出现过敏反应, 应随时提供适当的医疗支助, 患者应密切观察, 在Brineura输注期间和之后. 如果出现过敏反应,立即停止输液并开始适当的药物治疗. 告知患者/护理人员速发型过敏反应的体征和症状,并在出现这些症状时立即就医. 考虑Brineura在过敏反应后再使用的风险和益处.

CLN2疾病是一种极其罕见且进展迅速的脑部疾病,每年在美国出生的儿童中估计有20人——不到百万分之一.

了解更多关于CLN2疾病的第一种治疗方法的发展,请参阅“BRINEURA的竞赛”.”


Molecule
阶段(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)

Indication

BRINEURA® (cerliponase阿尔法)是一种处方药,用于减缓3岁及以上有症状的儿童患者的行走或爬行(行走)能力的丧失,这些患者患有晚期婴儿神经蜡样脂褐沉着病2型(CLN2)。, 也称为三肽基肽酶1 (TPP1)缺乏症.

重要安全资讯

BRINEURA是一种处方药. BRINEURA治疗前, 与医生讨论孩子的病史是很重要的. 告诉医生他们是否生病或服用任何药物,如果他们对任何药物过敏. 你孩子的医生会决定BRINEURA是否适合他们. 如果您有任何疑问或想了解更多关于BRINEURA的信息,请联系您孩子的医生.

BRINEURA只能通过注入脑液(称为脑室注射)和使用无菌技术来降低感染风险. 在第一次输注前至少5 - 7天,必须安装脑室接入设备或端口. 脑室内通路设备相关感染, 包括脑膜炎, 在BRINEURA治疗中观察. 如果出现任何感染或脑膜炎的迹象,请立即联系孩子的医生. 在CLN2疾病患者中,感染的体征和症状可能并不明显. 你的医生应该警惕地寻找感染的迹象和症状, 包括脑膜炎, 在BRINEURA治疗期间.

在BRINEURA单次穿刺给药4年之前,您的孩子应该更换脑室内通路装置, 因为设备可能会因反复使用而恶化.

BRINEURA不应用于有主动脑室室内通路装置相关并发症的患者.g., leakage, device failure, 或者设备相关感染, 包括脑膜炎), 急性症状, 未解决的局部感染周围的设备插入部位(e.g. 蜂窝组织炎或脓肿),或者使用分流器来排出大脑周围多余的液体. 在每次BRINEURA输注之前,您孩子的医生应该检查头皮并收集孩子的脑脊液(CSF)样本, 检查是否存在设备故障或感染.

在输注BRINEURA期间和之后可能会发生低血压和/或心率减慢. 如果出现这些反应,立即联系孩子的医生.

与BRINEURA治疗相关的不良或超敏反应, 包括发烧, vomiting, 和易怒, 可能发生在治疗期间和输注后24小时. 您的孩子可以在BRINEURA输注前接受抗组胺药等药物,以降低反应的风险. 可能会发生严重和严重的过敏反应(过敏反应). 如果发生反应,输注将被停止,您的孩子可能会被给予额外的药物. 如果发生严重的反应, 输液将会停止,您的孩子将会得到适当的治疗. 如果出现任何过敏反应的迹象,立即就医.

对3岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定.

BRINEURA输注过程中最常见的副作用包括发烧, 心脏电活动的问题, 脑液中蛋白质的减少或增加, vomiting, seizures, 超敏反应, 血管外采血(血肿), headache, irritability, 增加了大脑液体中的白细胞数量, device-related感染, 心率慢, 感到紧张不安, 还有低血压. 脑室内装置相关的副作用包括感染, 分娩系统相关并发症, 增加了大脑液体中的白血球数量.

这些并不是BRINEURA的所有可能的副作用. 如果他们有任何困扰他们或没有消失的症状,请与孩子的医生交谈.

请向医生咨询有关副作用的医疗建议. 你可以向威廉希尔最新网址制药公司报告副作用. 电话:1-866-906-6100,或沙巴体育足球网址电话:1-800-沙巴体育足球网址-1088 www.fda.gov/medwatch.

请参阅随附的完整处方信息,或访问 www.BRINEURA.com.


图片:科学家处理烧杯
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